TIO: Burosumab per l'accesso al primo trattamento biologico

KyowaKirin Co. ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'approvazione di burosumab per il trattamento dell'ipofosfatemia legata a FGF23 nell'osteomalacia tumore indotta (TIO) associata a tumori mesenchimali fosfaturici (PMT) che non possono essere resecati o localizzati in modo curativo, nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 1 e 17 anni e negli adulti. Burosumab è inoltre già autorizzato nel trattamento della malattia rara chiamata ipofosfatemia legata all'X (XLH), per bambini e adolescenti di età compresa tra 1 e 17 anni con evidenza radiografica di malattia ossea, e negli adulti. Conosciuta anche come osteomalacia oncogena, la TIO è una patologia acquisita causata da un tumore mesenchimale fosfaturico benigno, tipicamente piccolo e a crescita lenta. È una condizione rara, con meno di 1000 casi riportati nella letteratura scientifica, che colpisce principalmente gli adulti e con un'età media all’insorgenza di 40-45 anni. La TIO è associata a deficit muscolo-scheletrici progressivi e debilitanti con un impatto negativo sulla capacità di svolgere le attività quotidiane e sul benessere fisico e sociale. Una cura per la TIO può essere ottenuta con la resezione chirurgica completa del o dei tumori causali, che però non è sempre possibile a causa della localizzazione e della difficoltà di individuare i tumori. La TIO può recidivare e persistere in seguito a resezione chirurgica incompleta o non riuscita. Se approvato dalla Commissione Europea (CE), sarà il primo trattamento biologico disponibile per i pazienti europei affetti da TIO, che bloccando l'azione di FGF23, ripristina l'omeostasi del fosfato.

“Individuare e trattare una patologia rara come la TIO è particolarmente difficile. L’assenza di marcatori specifici, la poca importanza che viene ancora attribuita al ruolo dei fosfati e la localizzazione di questo tipo di tumore conducono a una diagnosi tardiva e, di conseguenza, a un peggioramento progressivo della qualità di vita, che può portare anche a polifratture. A questo si aggiunge la mancanza di terapie mirate. Il bisogno insoddisfatto per le persone affette da TIO è quindi evidente. Il parere positivo del CHMP è perciò un passo avanti molto importante per coloro che non possono essere curati con l'asportazione del tumore e per gli operatori sanitari che li assistono”, ha dichiarato la professoressa Brandi, presidente della Fondazione Italiana per la Ricerca sulle Malattie dell’Osso (FIRMO). "Per le persone con diagnosi di TIO in Europa, siamo un passo avanti verso la possibilità di fornire il primo trattamento biologico per coloro che non possono sottoporsi all'asportazione chirurgica del tumore – ha dichiarato Abdul Mullick, presidente di KyowaKirin International – Il parere positivo del CHMP è una pietra miliare molto apprezzata per burosumab che è attualmente approvato per l'uso in Europa in adulti e bambini con ipofosfatemia X-Linked. Sono orgoglioso che KyowaKirin International stia aiutando coloro che vivono con la TIO, nell'ambito del nostro ampio lavoro di sostegno alle persone affette da malattie rare per l'accesso a terapie che cambiano la vita per le loro malattie".

Somministrato mediante iniezione sottocutanea, burosumab è un anticorpo monoclonale ricombinante completamente umano che si lega e inibisce l'attività di FGF23, ripristinando l'omeostasi del fosfato. La sua efficacia e sicurezza sono state dimostrate in due studi clinici di Fase II pubblicati nell'area della TIO. È stato approvato per l'uso clinico nell'Ipofosfatemia X-Linked (XLH) in tutta l'Unione Europea (UE) e in Gran Bretagna (GB) dal 2018, e in questa indicazione è attualmente approvato per l'uso in bambini e adolescenti di età compresa tra 1 e 17 anni con evidenza radiografica di malattia ossea, e negli adulti. La CE esaminerà la raccomandazione del CHMP e nei prossimi mesi è prevista una decisione finale sull'ampliamento dell'uso di burosumab per il trattamento dell'ipofosfatemia correlata a FGF23 nella TIO associata a tumori mesenchimali fosfaturici (PMT) che non possono essere resecati o localizzati in modo curativo in bambini e adolescenti di età compresa tra 1 e 17 anni e negli adulti. Ciò significa che l'uso di burosumab nella TIO non è attualmente approvato nell'UE o in Italia. Questo medicinale è soggetto a monitoraggio supplementare.