Una molecola somministrata per via intranasale si è dimostrata efficace nel curare la malattia di Alzheimer, in una fase precoce della patologia, in un modello di studio animale. Proprio nell'imminenza della Giornata mondiale dell'Alzheimer, che ricorre il 21 settembre, un nuovo studio condotto dai ricercatori della Fondazione Irccs Istituto neurologico Carlo Besta, in collaborazione con i colleghi dell'Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri, apre un promettente scenario per lo sviluppo di una soluzione terapeutica efficace per questa forma diffusa di demenza, attualmente ancora incurabile. Pubblicata sulla rivista Molecular Psychiatry, l'indagine è partita da una scoperta antecedente degli stessi autori che avevano identificato una variante naturale della proteina beta amiloide (il cui anomalo accumulo si verifica nei malati di Alzheimer). Questa variante protegge i soggetti portatori dallo sviluppo della malattia: partendo da questa conoscenza gli studiosi hanno sintetizzato la molecola (un piccolo frammento formato da sei amminoacidi) per analizzarne i meccanismi di azione e gli effetti. «Gli esperimenti», commentano Fabrizio Tagliavini e Giuseppe Di Fede, neurologi del Besta che hanno condotto lo studio, «hanno dimostrato che la somministrazione per via intranasale del peptide, in una fase precoce della malattia, è efficace nel proteggere le sinapsi dagli effetti neurotossici della beta-amiloide oltre che nell'inibire la formazione di aggregati della stessa proteina, responsabili di gran parte dei danni cerebrali nell'Alzheimer, e nel rallentare il deposito della beta-amiloide sotto forma di placche nel cervello. Inoltre, il trattamento sembrerebbe non indurre eventi collaterali che derivano da un'anomala attivazione del sistema immunitario, riscontrati in altre potenziali terapie per l'Alzheimer. Questi effetti multipli costituiscono pertanto una combinazione apparentemente vincente nell'ostacolare lo sviluppo della malattia nei topi».
La ricerca farmacologica prosegue anche su altri fronti all'avanguardia, come quello degli anticorpi monoclonali che mirano anch'essi ad agire non solo sui sintomi ma anche sulla causa della patologia, ovvero sui processi di accumulo dell'amiloide, inibendo i primi meccanismi di accumulo dei suoi precursori, anche se si tratta ancora di cure sperimentali e molto costose. In tal senso lo studio sul peptide in questione offre ulteriori speranze: «Fra gli altri vantaggi di questa strategia ci sono i bassi costi di produzione della molecola, in confronto agli elevatissimi costi di altri approcci terapeutici potenziali per l'Alzheimer come gli anticorpi monoclonali, la semplicità e la scarsa invasività del trattamento per via intranasale, peraltro già utilizzato con successo per altre categorie di farmaci», aggiunge Mario Salmona, biochimico dell'Istituto Mario Negri. (riproduzione riservata)