Ok sotatercept per adulti con Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH)
Nello Studio STELLAR di fase 3 il farmaco di MSD ha dimostrato un miglioramento significativo della capacità di esercizio fisico e degli outcome secondari chiave rispetto al placebo quando aggiunto alla terapia standard
Arrivano da MSD i primi risultati positivi dello studio STELLAR di fase 3 che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di sotatercept, una proteina di fusione del recettore dell'attivina di tipo IIA-Fc (ActRIIA-Fc) in fase di sviluppo clinico, valutata in aggiunta alla terapia standard per il trattamento dell'Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH) (gruppo 1 dell'OMS). Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario di efficacia, dimostrando un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo del test del cammino in 6 minuti (6MWD, che misura la distanza percorsa dai pazienti in 6 minuti) dal basale a 24 settimane. Otto dei nove outcome secondari di efficacia hanno raggiunto risultati statisticamente significativi, inclusa la percentuale di partecipanti che hanno ottenuto un miglioramento del parametro multicomponente, definito come miglioramento del 6MWD, miglioramento del livello del peptide natriuretico di tipo pro-B N-terminale (NT-proBNP) e miglioramento o mantenimento della Classe Funzionale II (CF) OMS, il tempo al decesso o peggioramento clinico (TTCW). Il punteggio del dominio del questionario PAH-SYMPACT, che valutava l’impatto cognitivo/emotivo che è stato valutato come nono e ultimo out come secondario, non ha raggiunto la significatività statistica. Il profilo di sicurezza generale di sotatercept nello studio STELLAR era in linea con quanto osservato nella Fase 2. I risultati dello studio saranno presentati in un prossimo congresso scientifico.
"Nello studio STELLAR di fase 3 sotatercept, aggiunto alla terapia standard attualmente approvata, ha mostrato un risultato significativo dell'outcome primario di efficacia nel miglioramento della distanza percorsa a piedi in 6 minuti, dal basale a 24 settimane. I risultati degli out come secondari di efficacia, incluso un beneficio nel tempo al peggioramento clinico dei pazienti, sono particolarmente rilevanti – ha affermato il dottor Dean Y. Li, presidente di Merck ResearchLaboratories – Riteniamo che i risultati osservati nello studio STELLAR mostrino il potenziale di sotatercept nel trasformare il trattamento dei pazienti con PAH. Ci stiamo muovendo rapidamente, a livello regolatorio, per rendere disponibile questa terapia sperimentale ai pazienti".
