Malattie rare, EMA approva tabelecleucel per pazienti con Epstein-Barr

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di tabelecleucel di Atara Biotherapeutics e Pierre Fabre come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici dai due anni in su con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) recidivante o refrattaria che abbiano ricevuto almeno una terapia precedente. Per i pazienti sottoposti al trapianto di un organo solido, la terapia precedente include la chemioterapia, a meno che quest’ultima non risulti inappropriata. L’approvazione fa seguito al parere positivo ricevuto lo scorso ottobre dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) e si applica a tutti i 27 Paesi membri dell’Unione Europea incluso Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati dello studio registrativo ALLELE di fase III. In questo studio, tabelecleucel ha dimostrato un profilo rischio-beneficio favorevole. «L’approvazione di tabelecleucel in Europa rappresenta un enorme passo in avanti dal punto di vista medico per i pazienti privi di una terapia adeguata – ha dichiarato Pascal Touchon, presidente e amministratore delegato di Atara – Trattandosi della prima immunoterapia a cellule T allogenica, o da donatori, a ricevere l’approvazione a livello internazionale da un’agenzia regolatoria, tutto ciò rappresenta un momento storico per Atara, per il nostro partner europeo Pierre Fabre e per la terapia cellulare in generale».

EBV+ PTLD è una neoplasia ematologica rara, acuta e potenzialmente letale che si verifica dopo il trapianto nei pazienti la cui risposta immunitaria alle cellule T è compromessa dall’immunosoppressione. Si può verificare nei pazienti sottoposti a trapianto di organo solido (SOT) o a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HCT). I pazienti con EBV+ PTLD che non rispondono alle terapie convenzionali hanno una sopravvivenza mediana di soli 0,7 mesi nel caso dell’HCT e di 4,1 mesi nel caso del SOT. Questo sottolinea la grande necessità, da parte dei medici, di poter avere nuove opzioni terapeutiche da mettere a disposizione dei pazienti. Nell’ambito di un contratto di licenza con Atara già annunciato in precedenza, Pierre Fabre condurrà tutte le attività di commercializzazione e distribuzione in Europa e negli altri mercati selezionati, nonché le attività mediche e regolatorie dopo il trasferimento della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) da Atara a Pierre Fabre. «Tabelecleucel rappresenta un momento importante nel settore della terapia cellulare e un grande passo in avanti per i pazienti europei con EBV+ PTLD – ha affermato Eric Ducournau, AD di Pierre Fabre, partner commerciale di Atara in Europa – Siamo orgogliosi ed entusiasti di poter portare sul mercato questa terapia innovativa, che va ad aggiungersi al portfolio di Pierre Fabre nel settore dell’oncologia, dell’ematologia e delle malattie rare». Tabelecleucel, in Europa, ha la designazione di farmaco orfano, che viene concessa ai medicinali per il trattamento di malattie rare molto gravi o cronicamente debilitanti (che colpiscono non più di cinque persone ogni 10 mila abitanti nell’Unione Europea).