Giornata mondiale del diabete, speranze concrete dalle staminali

Dal ‘non c’è nessuna cura, che cosa credete di fare?’, alla sedicente nutrizionista che assicura di poter curare il diabete con una certa dieta ‘della quale però non si parla’, alla coppia di svizzeri che ‘noi finanziamo solo la ricerca svizzera’ (come se la ricerca fosse recintata entro confini nazionali), per finire con la fantasmagorica risposta, alla domanda ‘vuole saperne di più sul diabete di tipo 1?’: ‘No, non sono di qui’. Questa è solo una piccola antologia, raccolta alla prima uscita ‘di piazza’ della Fondazione Italiana Diabete (FID) onlus (a Roma, Milano, Perugia, Lecce, Venezia, Catanzaro) per fare un po’ di sensibilizzazione sul diabete di tipo 1 e fundraising, in occasione della Giornata Mondiale del Diabete (14 novembre). Risposte che stanno a dimostrare che, se di diabete in generale si sa poco, il diabete di tipo 1 lo si conosce ancora meno. Ecco perché le attività della FID sono preziose. “Finanziare la ricerca è la parte fondamentale della nostra mission – spiega il dottor Nicola Zeni, presidente FID Onlus - ma non basta. Bisogna anche fare awareness, spiegare alla gente che il diabete di tipo 1 non ti viene perché ingrassi o sei pigro, ma perché dei maledetti autoanticorpi decidono un bel giorno di distruggere le cellule beta del pancreas, quelle che producono l’insulina”. Nonostante il nome, infatti, il diabete di tipo 1 è una patologia autoimmune e dunque il meccanismo che lo causa è molto più simile a quello della celiachia, delle tiroiditi o dell’artrite reumatoide, che non a quello del diabete dei ‘nonni’, il tipo 2 appunto. “Anche se il 14 novembre è la giornata mondiale dedicata al diabete, questa non è certo una malattia da festeggiare – spiega Francesca Ulivi, direttore generale e comunicazione FID – ma sulla quale fare awareness. Noi preferiamo considerarla la giornata dedicata alla ricerca contro il diabete”.

Ma adesso, dopo tanti anni, finalmente qualcosa da festeggiare nel campo del diabete di tipo 1 comincia a esserci, sia sul fronte della prevenzione, che del trattamento. “Per la prima volta – ricorda il professor Emanuele Bosi – un farmaco, il teplizumab (un anticorpo monoclonale anti CD3) ha dimostrato di essere in grado di ritardare fino a 5 anni la storia naturale del diabete di tipo 1.” È un primo passo concreto, dunque, verso terapie in grado di modificare la storia naturale di questa malattia. Ma, c’è un ‘ma’. “Questi farmaci – prosegue Bosi, ordinario di Medicina Interna, Università Vita-Salute San Raffaele e primario dell’Unità di Medicina Generale indirizzo diabetologico ed endocrino-metabolico dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano – vanno somministrati quando la malattia non ha ancora dato segno di sé clinicamente. Per questo servono campagne di screening, idealmente su tutta la popolazione (perché nel 90% dei casi il diabete di tipo 1 non ha una familiarità), per intercettare le persone che hanno già nel sangue quegli anticorpi che, nel corso degli anni, porteranno a distruggere le loro cellule beta pancreatiche”. E le campagne di screening sono preziose, non solo per individuare i soggetti a rischio diabete di tipo 1, da trattare con farmaci in grado di deviare (o almeno di ritardare) la comparsa della malattia, ma anche perché spesso il diabete di tipo 1 esordisce in maniera brusca, con la chetoacidosi diabetica, un’evenienza clinica drammatica che porta in pronto soccorso il malcapitato (spesso un bambino o un adolescente) ed è purtroppo gravata da una mortalità dell’1%.

“E in Italia purtroppo – spiega Bosi – la chetoacidosi diabetica è il modo con il quale viene diagnosticato il 40% dei ‘tipo 1’, una percentuale inaccettabile”. In giro per il mondo qualche best practice comincia ad emergere. È il caso della campagna ‘fr1da’ in Baviera (Germania), di quella promossa dalla JDRF negli Usa e della campagna Ask (Autoimmunity Screening for Kids) in Colorado (Usa). Anche in Italia, i tempi sono maturi per organizzare una grande campagna di screening per il diabete di tipo 1, anche perché oggi la ricerca degli autoanticorpi si può fare su una goccia di sangue capillare, ottenuta dalla puntura del polpastrello e ha un costo di circa 3 euro. “Ma intanto – spiega il professor Bosi – abbiamo deciso di partire con un piccolo progetto pilota a Cantalupo (una frazione di Cerro Maggiore, Milano) su una popolazione di poco più di 3 mila abitanti, che sarà sottoposta ad uno screening per patologie autoimmuni (diabete di tipo 1 e celiachia), metaboliche (diabete di tipo 2) e cardiovascolari. Il progetto, ideato dal San Raffaele di Milano è supportato da FID e realizzato in collaborazione con la Protezione Civile.” E se la prevenzione di questa malattia sta facendo passi da gigante, anche sul fronte della terapia, ad un secolo di distanza dalla scoperta salva-vita dell’insulina e della sua prima somministrazione sull’uomo (o meglio su un ragazzo, perché Leonard Thomson, il primo paziente trattato con l’insulina, l’11 gennaio del 1922 aveva appena 14 anni), si cominciano a registrare successi concreti e significativi. E la prova vivente di questi progressi della ricerca si chiama Brian Shelton, un americano di 64 anni, ormai ‘indipendente’ (cioè libero) dall’insulina da 504 giorni, da quando cioè ha ricevuto un’iniezione di cellule staminali che hanno cominciato dentro di lui a fare il lavoro delle sue cellule beta ‘estinte’. Potrebbe insomma essere il primo uomo nella storia ‘guarito’ definitivamente dal diabete di tipo 1.

“Brian – spiega il professor Lorenzo Piemonti, direttore del Diabetes Research Institute (DRI) e dell’Unità di medicina rigenerativa e dei trapianti dell’IRCCS San Raffaele di Milano, nonché una delle massime autorità internazionali sull’argomento ‘terapie cellulari per il diabete di tipo 1 – entrerà per questo nella storia della medicina, proprio come Leonard Thomson. Ma la speranza è che presto altri pazienti con diabete di tipo 1 possano essere trattati con successo con le staminali. Per anni abbiamo cercato di vicariare la funzione di queste cellule attraverso i donatori d’organo (il primo trapianto di pancreas risale a 55 anni fa e il primo trapianto di isole pancreatiche in Italia è stato effettuato 32 anni fa). Ma oggi la ricerca è tutta concentrata sulle cellule produttrici di insulina derivate dalle staminali pluripotenti. Potrebbe essere questa la strada verso l’ultimo miglio, che è sempre il più difficile”. Perché se questa ‘strada’, quella della terapia cellulare per il diabete, si dimostrasse valida, ci sarebbero davvero tanti vantaggi, sia sul fronte dell’emancipazione dalla donazione, che dall’immunosoppressione. “Nei prossimi 5 anni – conclude Piemonti – si concluderà la prima fase di sperimentazione sull’uomo; se avrà successo, si potrà passare agli studi di fase 2-3, su un numero maggiore di persone. E se anche questi andranno bene, allora si potrà cominciare a ragionare sulle indicazioni, cioè a chi offrire questo trattamento”. Sempre però che i costi siano sostenibili ovviamente. Ma nel frattempo intanto, ed è la prima volta, il trapianto di isole entra ufficialmente nelle linee guida di trattamento del diabete di tipo 1 italiane (quelle della Società Italiana di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica), in alcune specifiche condizioni. Un evento anche questo epocale, anche se purtroppo il trapianto di isole non è al momento rimborsato nel nostro Paese, perché non ha un suo Drg. In Italia secondo un recentissimo lavoro pubblicato su Lancet sono circa 190.000 le persone con diabete di tipo 1, ma altre 20 mila sarebbero ancora vive se non avessero incontrato sul loro cammino questa malattia, che deruba chi ne è affetto di circa 16 anni di vita ‘sana’. Anni e anni spesi in misurazioni della glicemia, in migliaia di punture di insulina, in conta dei carboidrati, in decine di visite di controllo. Il 14 novembre insomma diventerà davvero un giorno di festa solo quando nessun bambino si ammalerà più di diabete di tipo 1 e solo quando, chi ha già la malattia, potrà finalmente festeggiare il suo personale ‘independence day’, cioè la vittoria definitiva sul diabete di tipo 1. E l’affrancamento dalle punture di insulina.