Garadacimab, risultati positivi in pazienti con angioedema ereditario (HAE)

Arrivano da CSL Behring risultati positivi di Fase 3 per garadacimab (CSL312), il primo anticorpo monoclonale in sperimentazione, inibitore del fattore XIIa, in sviluppo come trattamento preventivo a lungo termine per le persone affette da angioedema ereditario (HAE), condizione rara, genetica e potenzialmente pericolosa per la vita che causa episodi dolorosi, debilitanti e imprevedibili di edema dell'addome, della laringe, del viso e delle estremità, oltre che di altre aree del corpo. Lo studio ha raggiunto gli obiettivi primari e secondari di efficacia e ha dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole. CSL intende avviare le pratiche per l'approvazione completa presso le autorità sanitarie mondiali al termine del corrente anno fiscale. Lo studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a bracci paralleli (noto anche come VANGUARD) ha valutato l'efficacia e la sicurezza della somministrazione mensile sottocutanea di garadacimab nella prevenzione degli attacchi di HAE rispetto al placebo per sei mesi. I risultati completi dello studio saranno presentati ad un prossimo congresso scientifico e pubblicati su una rivista peer-reviewed.

"Questi risultati sottolineano la nostra convinzione che garadacimab abbia il potenziale per diventare una terapia rivoluzionaria, prima nel suo genere per le persone affette da HAE, un gruppo di pazienti che CSL segue da molti anni", ha dichiarato la dottoressa Marianna Alacqua, Head Medical Affairs di CSL Behring in Italia. "La promessa di CSL ai pazienti ci guida a soddisfare i loro bisogni insoddisfatti perseguendo il tipo di innovazione dirompente che riteniamo garadacimab rappresenti. Non vediamo l'ora di condividere i risultati completi del nostro studio di Fase 3 nei prossimi mesi". La designazione di farmaco orfano per garadacimab come terapia sperimentale per l'angioedema ereditario è stata concessa sia dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense sia dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Oltre all’HAE, CSL sta studiando garadacimab anche per altre indicazioni, in cui l'inibizione di FXIIa può svolgere un ruolo importante nel migliorare i risultati clinici, tra cui la fibrosi polmonare.