Approvato dalla CE il primo anticorpo bispecifico per l’occhio

La Commissione europea (CE) ha approvato faricimab per il trattamento della degenerazione maculare legata all’età neovascolare o ‘umida’ (nAMD) e della compromissione della vista dovuta a edema maculare diabetico (DME). Queste patologie retiniche sono due delle principali cause di perdita della vista in tutto il mondo e colpiscono oltre 40 milioni di persone. “Molte persone affette da nAMD e DME faticano a stare al passo con le iniezioni intraoculari mensili e le visite mediche previste dagli standard di cura attuali. Purtroppo, la vista di questi pazienti è messa ulteriormente a rischio da un trattamento inadeguato – ha dichiarato il professore Ramin Tadayoni, direttore del reparto di oftalmologia degli Ospedali Lariboisière, Saint-Louis e Rothschild di Parigi, in Francia, e presidente eletto della European Society of Retina Specialists (EURETINA) – Per i pazienti in Europa con queste patologie, l’approvazione odierna offre per la prima volta in oltre un decennio un nuovo meccanismo d'azione che potrebbe migliorare e proteggere la vista con un minor numero di iniezioni nel tempo".

Faricimab è l’unico farmaco oculare iniettabile approvato in Europa con studi di fase III che avvalorano il trattamento a intervalli massimi di quattro mesi in soggetti con nAMD e DME. “L’approvazione di faricimab in Europa è il risultato di anni di ricerche pioneristiche portate avanti da oftalmologi e scienziati di Roche, che si impegnano a fondo per migliorare i risultati di chi soffre di patologie retiniche – ha dichiarato Levi Garraway, M.D., PhD., chief Medical Officer e head of Global Product Development di Roche – Siamo lieti di offrire ai pazienti in Europa questa opzione terapeutica unica nel suo genere e stiamo lavorando per mettere faricimab a disposizione delle persone con nAMD e DME il prima possibile”. L’approvazione di faricimab si basa sui risultati di quattro studi di fase III per entrambe le indicazioni terapeutiche, che hanno coinvolto 3.220 pazienti: TENAYA e LUCERNE sulla nAMD al primo anno, e YOSEMITE e RHINE sul DME fino a due anni. Dagli studi è emerso che i soggetti trattati con faricimab somministrato a intervalli massimi di quattro mesi hanno ottenuto miglioramenti della vista e anatomici simili a quelli osservati con aflibercept somministrato ogni due mesi.

I dati di tutti e quattro gli studi a due anni hanno complessivamente dimostrato che oltre il 60 per cento dei soggetti trattati con faricimab ha potuto prolungare l’intervallo tra un trattamento e l’altro fino a quattro mesi, migliorando e mantenendo stabile la vista. Inoltre, fino a due anni, i soggetti con nAMD e DME trattati con faricimab hanno ricevuto un numero medio di iniezioni rispettivamente del 33 per cento (10 contro 15) e del 21 per cento (11 contro 14) più basso rispetto a quanto registrato con aflibercept. Faricimab, un anticorpo bispecifico, è concepito in modo esclusivo per colpire e inibire due vie metaboliche connesse a varie patologie retiniche che minacciano la vista; agisce neutralizzando sia l’angiopoietina 2 (Ang-2) sia il fattore di crescita endoteliale vascolare A (VEGF-A) per ripristinare la stabilità vascolare. Faricimab è stato sviluppato per stabilizzare i vasi sanguigni attraverso l’inibizione indipendente di entrambe le vie di Ang-2 e VEGF-A, riducendo così l’infiammazione, il leakage e la crescita di vasi anomali (neovascolarizzazione) in misura maggiore rispetto all’inibizione del solo VEGF-A. Questa stabilizzazione duratura dei vasi sanguigni potrebbe migliorare il controllo della malattia e i risultati visivi e anatomici più a lungo nel tempo.

Ad oggi faricimab è approvato in dieci Paesi del mondo, tra cui Stati Uniti, Giappone e Regno Unito, per i soggetti con nAMD e DME, ma è in corso la presentazione della richiesta ad altre autorità regolatorie. Finora sono state distribuite oltre 100 mila dosi di faricimab in tutto il mondo per il trattamento di queste patologie. Roche, intanto, continua ad esaminare altre possibili aree in cui faricimab potrebbe essere impiegato per apportare ulteriori benefici ai pazienti, compresa l’occlusione venosa retinica. La degenerazione maculare legata all’età (AMD) è una patologia che colpisce la parte dell’occhio deputata alla visione centrale nitida e dettagliata, necessaria per attività come la lettura. La AMD neovascolare o ‘umida’ (nAMD) è una forma avanzata della malattia che, se non trattata, può provocare una perdita rapida e grave della vista. Si sviluppa con la crescita incontrollata di nuovi vasi sanguigni anomali sotto la macula, che causano gonfiore, sanguinamento e/o fibrosi. Circa 20 milioni di persone in tutto il mondo soffrono di nAMD, la causa principale di perdita della vista negli ultrasessantenni. Con l’invecchiamento della popolazione mondiale, la malattia colpirà un numero ancora più elevato di persone su scala globale.

L’edema maculare diabetico (DME), invece, colpisce circa 21 milioni di persone in tutto il mondo ed è una patologia retinica che minaccia la vista e che, se non trattata, è associata a cecità e peggioramento della qualità della vita. Il DME insorge quando vasi sanguigni danneggiati riversano liquidi nella macula, la zona centrale della retina deputata alla visione nitida e dettagliata, necessaria per attività come la lettura e la guida, causandone il rigonfiamento. Si prevede che il numero di persone affette da DME crescerà con l’aumento della prevalenza del diabete. Faricimab colpisce e inibisce due vie metaboliche connesse a varie patologie retiniche che minacciano la vista; agisce neutralizzando sia l’angiopoietina 2 (Ang-2) sia il fattore di crescita endoteliale vascolare A (VEGF-A). Ang-2 e VEGF-A contribuiscono alla perdita della vista determinando destabilizzazione vascolare, che causa lo sviluppo di nuovi vasi sanguigni permeabili e aumenta l’infiammazione. Faricimab è stato sviluppato per stabilizzare i vasi sanguigni attraverso l’inibizione delle vie di Ang-2 e VEGF-A.