Sanofi, nuova speranza per la malattia di Gaucher con il Venglustat
Il Venglustat somministrato per via orale una volta al giorno ha raggiunto l’endpoint primario. Passano in secondo piano i risultati contrastanti sulla malattia di Fabry e le sanzioni a Sanofi per pubblicità ingannevole nel Regno Unito
Sanofi ha annunciato risultati positivi dello studio di fase 3 Leap2Mono sul Venglustat per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 3 (GD3), una rara malattia da deposito lisosomiale.
Il Venglustat somministrato per via orale una volta al giorno ha raggiunto l’endpoint primario e tre dei quattro principali endpoint secondari in pazienti adulti e pediatrici (di età pari o superiore a 12 anni) con manifestazioni neurologiche della malattia di Gaucher di tipo 3.
Le prospettive terapeutiche del Venglustat
Il Venglustat, che agisce riducendo l’accumulo anomalo di molecole di zuccheri e lipidi nelle cellule e negli organi, è un inibitore sperimentale dell’enzima glucosilceramide sintasi in grado di attraversare la barriera emato-encefalica, con l’obiettivo di colpire alcuni aspetti neurologici della GD3 per i quali attualmente non esistono terapie approvate. I risultati annunciati costituiranno la base per una richiesta di approvazione del farmaco sperimentale.
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I risultati contrastanti sulla malattia di Fabry
Venglustat è, inoltre, in fase di studio per il trattamento della malattia di Fabry, un’altra rara malattia da accumulo lisosomiale. Tuttavia, la casa farmaceutica francese ha comunicato che lo studio di fase 3 Peridot, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di Venglustat sul dolore neuropatico e addominale in pazienti di età pari o superiore a 16 anni affetti da malattia di Fabry, non ha raggiunto l’endpoint primario. Un secondo studio di fase 3, Carat, che valuta l’effetto del farmaco sperimentale sull’indice di massa ventricolare sinistra cardiaca in uomini e donne con malattia di Fabry, è attualmente in corso.
Il portafoglio prodotti e l'analisi di Intesa Sanpaolo su Sanofi
Sanofi commercializza attualmente il Fabrazyme (vendite pari a 1,02 miliardi di euro nel 2025), una terapia enzimatica sostitutiva (Ert) per la malattia di Fabry, e il Cerezyme (695 milioni) e il Cerdelga (335 milioni) per la malattia di Gaucher, rispettivamente una Ert e una terapia orale, in numerosi mercati nel mondo.
L’ufficio studi di Intesa Sanpaolo valuta positivamente i risultati annunciati per il Venglustat nella GD3 perché può rappresentare il primo trattamento orale della sua classe, capace di attraversare la barriera emato-encefalica e di affrontare i sintomi neurologici che le Ert non riescono a trattare. «Si tratta di un elemento di differenziazione clinicamente significativo e di un forte vantaggio commerciale in un’area terapeutica priva di terapie neurologiche approvate per la GD3», precisa l’ufficio studi di Intesa Sanpaolo.
Allo stesso tempo, però, Intesa Sanpaolo osserva che i risultati negativi annunciati nella malattia di Fabry potrebbero aumentare l’incertezza sull’approvazione del Venglustat per questa indicazione e limitarne il mercato potenziale complessivo.
«Nel complesso, ci aspettiamo un impatto neutrale sul titolo, in attesa di ulteriori dati sul farmaco», conclude l’ufficio studi di Intesa Sanpaolo che sull’azione (+1,58% a 80,45 euro in chiusura il 2 febbraio alla borsa di Parigi) mantiene il rating buy e il target price a 107,2 euro anche se un’autorità di regolamentazione britannica ha ammonito Sanofi per aver formulato affermazioni fuorvianti sul proprio farmaco contro il virus respiratorio sinciziale (Rsv) e per aver denigrato il vaccino della rivale Pfizer.
Le sanzioni per pubblicità ingannevole nel Regno Unito
La società ha, infatti, violato il codice di condotta dell’industria facendo affermazioni non supportate da prove secondo cui il suo anticorpo contro l’Rsv, Beyfortus, sarebbe più efficace del vaccino di Pfizer, ha dichiarato la Prescription Medicines Code of Practice Authority del Regno Unito, rispondendo a un reclamo presentato dal gigante statunitense. Parallelamente Sanofi ha violato le norme britanniche sulla pubblicità dei farmaci soggetti a prescrizione.
Il Beyfortus è un anticorpo contro l’Rsv sviluppato da Sanofi e AstraZeneca, somministrato ai neonati per proteggerli dal virus respiratorio, i cui sintomi sono simili a quelli dell’influenza. Il vaccino di Pfizer viene, invece, somministrato alle donne in gravidanza e fornisce protezione al neonato dopo la nascita.
La controversia è nata da un’intervista rilasciata nell’ottobre 2024 al quotidiano Observer dal ceo di Sanofi, Paul Hudson, dopo che il Regno Unito aveva deciso di adottare il vaccino di Pfizer anziché il prodotto del gruppo francese. Hudson è stato citato perché ha affermato che «i vaccini materni hanno un tasso di adesione molto basso» e che «se si sceglie in base al beneficio clinico, si dovrebbe scegliere Beyfortus».
Nel Regno Unito è vietata la pubblicità dei farmaci soggetti a prescrizione e vige un codice di condotta molto rigoroso su ciò che può essere dichiarato in merito a tali medicinali. (riproduzione riservata)
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