Telethon ottiene l'ok della Food Drug Administration per la terapia genica
La Fondazione Telethon ha ricevuto l'approvazione della Fda per Waskyra, terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, confermando l'eccellenza italiana nella ricerca sulle malattie genetiche rare
La ricerca di Fondazione Telethon ha ricevuto il via libera della Food and Drug Administration americana (Fda) alla terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (Was), traguardo che consolida il ruolo di Fondazione Telethon nel panorama internazionale e conferma l’eccellenza della ricerca italiana sulle malattie genetiche rare. Il farmaco approvato si chiama Waskyra.
L’iter che ha portato all’approvazione
L’approvazione da parte della Fda segue di poche settimane il parere positivo dell’Agenzia Europea per i Medicinali. Telethon diventa così la prima no profit al mondo a sbarcare negli Usa con una terapia sviluppata internamente dalla propria attività di ricerca e sviluppo. Questo risultato è stato ottenuto grazie ad anni di lavoro presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano.
Waskyra rappresenta una potenziale opzione terapeutica per i pazienti idonei, specialmente nei casi in cui non sia possibile effettuare un trapianto da un donatore familiare compatibile. Le ricerche hanno dimostrato che questo farmaco riduce significativamente la frequenza di infezioni e di eventi emorragici gravi e moderati nei pazienti con Was rispetto al periodo precedente al trattamento.
Che cos’è la Wiskott-Aldrich
La sindrome di Wiskott-Aldrich è una malattia genetica del sangue che colpisce dall’infanzia quasi esclusivamente i maschi (con un'incidenza stimata di 1 su 250.000 nati vivi) a causa di mutazioni nel gene Was. Attualmente, l’unico trattamento potenzialmente risolutivo è il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, non sempre attuabile per mancanza di un donatore compatibile e non è privo di rischi. (riproduzione riservata)
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- Quali sono i potenziali effetti collaterali a lungo termine della terapia Waskyra?
- Come si confronta l'efficacia di Waskyra rispetto ai trattamenti esistenti per la sindrome di Wiskott-Aldrich?
