Tolebrutinib di Sanofi raccomandato dal Chmp per l'approvazione nell'UE 

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha adottato un parere positivo raccomandando l'approvazione di tolebrutinib nell'Unione Europea per il trattamento della sclerosi multipla secondariamente progressiva (Spms) senza recidive negli ultimi 2 anni. Una decisione definitiva è attesa nei prossimi mesi.

La Spms è una fase debilitante della sclerosi multipla, spesso senza opzioni terapeutiche disponibili, nella quale i pazienti sperimentano un continuo accumulo di disabilità, con sintomi come fatigue, compromissione cognitiva, difficoltà motorie e perdita di indipendenza. Affrontare la progressione di disabilità rimane uno dei bisogni insoddisfatti più significativi nel trattamento della sclerosi multipla (Sm).

Il parere positivo del Chmp è basato sui dati dello studio di fase 3 Hercules nella Spms non recidivante (identificativo dello studio clinico: NCT04411641), con dati di supporto dagli studi di fase 3 Gemini 1 (identificativo dello studio clinico: NCT04410978) e Gemini 2 (identificativo dello studio clinico: NCT04410991) nella sclerosi multipla recidivante (Rms).

Questi dati sono stati presentati al Congresso Ectrims 2024 e al meeting annuale dell'American academy of neurology (Aan) 2025; sono stati inoltre pubblicati su The New England Journal of Medicine. Il profilo di sicurezza di tolebrutinib è stato coerente in tutto il programma clinico. Gli eventi avversi più comuni sono stati Covid-19 e infezioni delle vie aeree superiori. Sono stati osservati anche aumenti significativi degli enzimi epatici.

Il danno epatico indotto da farmaci (Dili) rappresenta un rischio di sicurezza riconosciuto per tolebrutinib. La rigorosa aderenza alle procedure di monitoraggio della funzionalità epatica e la gestione tempestiva di un aumento degli enzimi epatici sono importanti per mitigare il rischio di Dili. Ulteriori richieste di autorizzazione per tolebrutinib sono attualmente in fase di revisione presso le autorità regolatorie in tutto il mondo.