Teplizumab approvato in UE per pazienti con diabete di tipo 1 allo stadio 2

La Commissione Europea ha approvato teplizumab per ritardare l'insorgenza del diabete di tipo 1 (T1D) allo stadio 3 in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a otto anni, con diabete di tipo 1 allo stadio 2. Tale approvazione segue l'opinione positiva della European medicines agency's Committee for medicinal products for human use. Teplizumab è la prima terapia modificante il decorso di malattia del diabete di tipo 1 approvata nell'Unione Europea, segnando una tappa significativa nel trattamento di questa patologia autoimmune progressiva.

L'approvazione si basa su risultati positivi dello studio di fase 2 TN-10 (identificatore dello studio clinico: NCT01030861) che dimostrano come teplizumab abbia ritardato l'insorgenza del T1D allo stadio 3 di una mediana di due anni rispetto al placebo, in adulti e bambini di otto anni e oltre con diabete di tipo 1 allo stadio 2.

“Siamo lieti che, per la prima volta, potremo offrire ai pazienti e alle famiglie nell'UE una terapia modificante la malattia progettata per affrontare il processo immunitario sottostante al diabete di tipo 1 – ha affermato Olivier Charmeil, executive vice president, General Medicines, Sanofi – Rimaniamo impegnati a collaborare con attori esterni in tutta l'UE per offrire ai pazienti i benefici di teplizumab, una terapia unica che potrebbe ritardare la naturale progressione del diabete di tipo 1 proteggendo la funzione delle cellule beta”.

Alla fine dello studio di fase 2 con TN-10, la proporzione di pazienti rimasti in stadio 2 di T1D era quasi il doppio nel gruppo teplizumab rispetto al gruppo placebo (57% contro 28%). Il profilo di sicurezza era coerente con quello osservato in studi precedenti su teplizumab. Gli eventi avversi più frequentemente osservati erano linfopenia transitoria nel sangue o nel midollo osseo nel 75% dei partecipanti e dermatologici o cutanei (eruzione cutanea) nel 36% dei partecipanti.

Teplizumab (conosciuto come Tzield fuori dall'UE) è inoltre approvato negli Stati Uniti, nel Regno Unito, in Cina, Canada, Israele, Regno d'Arabia Saudita, Emirati Arabi Uniti e Kuwait per ritardare l'insorgenza del T1D allo stadio 3 in adulti e bambini di età pari o superiore a otto anni con T1D allo stadio 2. Come già comunicato, a seguito della raccomandazione positiva del CHMP per questa nuova indicazione approvata, Sanofi ha deciso di non procedere con una seconda richiesta d’indicazione per teplizumab nel T1D allo stadio 3 recentemente diagnosticato. I prossimi passi sono in fase di valutazione. Altre revisioni regolatorie sono in corso.