Malattie rare, risposte concrete: la missione quotidiana di PIAM Farmaceutici

Genova, 28 febbraio 2026 – In occasione della Giornata Internazionale delle Malattie Rare, PIAM Farmaceutici conferma il proprio impegno strutturale in un'area terapeutica che rappresenta uno dei pilastri strategici del Gruppo e una direttrice di sviluppo internazionale sempre più rilevante.

Per un’azienda che ha scelto come bussola la mission “Making the extraordinary everyday”, le Malattie Rare rappresentano la dimostrazione più autentica di cosa significhi trasformare una condizione complessa in una quotidianità possibile. 

Un impegno che affonda le radici nel DNA scientifico e industriale dell’azienda: fondata nel 1915 per volontà del Professor Edoardo Maragliano nella lotta contro la tubercolosi, PIAM ha costruito la propria identità affrontando patologie difficili – rare, complesse, spesso trascurate – trasformando una vocazione storica in una traiettoria di sviluppo contemporanea. 

Leadership nella Fenilchetonuria: da Genova ai mercati europei

Nel panorama delle Malattie Rare Metaboliche, PIAM ha sviluppato una competenza distintiva nel trattamento della Fenilchetonuria (PKU), malattia ereditaria che richiede una gestione nutrizionale rigorosa e continuativa lungo tutto l’arco della vita.

La specializzazione dell’azienda si fonda su un modello terapeutico integrato che combina farmaci, Alimenti a Fini Medici Speciali della linea Medifood e integratori specifici, consentendo al medico di personalizzare il percorso terapeutico in ogni fase della malattia, massimizzando l'aderenza e la qualità di vita del paziente.

Il motore di questa eccellenza è l'innovazione incrementale: il miglioramento continuo delle terapie esistenti per renderle più efficaci, più fruibili e più aderenti ai bisogni reali. Un esempio paradigmatico in quest'ambito è il taste masking, lo sviluppo di miscele con sapore mascherato per i pazienti metabolici: rendere palatabile una miscela altrimenti difficile da assumere significa trasformare un momento quotidiano di fatica in un gesto sostenibile, con un impatto diretto sull'aderenza terapeutica e sulla qualità della vita. 

Su questa base di eccellenza, PIAM ha avviato un piano di espansione internazionale focalizzato proprio sulla linea Medifood per il trattamento della PKU. La Spagna, dove opera già con la filiale PIAM Iberia, e la Germania rappresentano i primi mercati di sviluppo, con l’obiettivo di estendere un modello clinico consolidato a un bacino più ampio di pazienti europei.

A completare questo approccio, il progetto PKUISINE, sviluppato in collaborazione con SIMMESN e le associazioni pazienti: una rete di ristoranti PKU-friendly che consente ai pazienti la possibilità di mangiare fuori casa in sicurezza. L’inclusione diventa così parte integrante della gestione terapeutica, restituendo normalità a un gesto quotidiano che per chi vive con una malattia metabolica rara può rappresentare una criticità costante.

Malattie Neurologiche Rare: PIAM in prima linea, dalla SLA al Parkinson

In ambito neurologico, l'impegno di PIAM si confronta con alcune delle sfide più complesse della medicina contemporanea. Sul fronte della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), l'azienda ha partecipato a uno studio clinico di Fase III sull'acido tauroursodesossicolico (TUDCA), condotto in collaborazione con l'IRCCS Istituto Clinico Humanitas di Rozzano e partner internazionali.

Pur non avendo raggiunto l’endpoint primario, la sperimentazione ha rappresentato un passaggio rilevante in termini di competenze scientifiche e capacità organizzativa, collocando PIAM al fianco di player internazionali e startup quotate al Nasdaq, confermando la statura scientifica dell'impresa genovese. 

Sul fronte della Malattia di Parkinson, lo studio CitiPark - coordinato interamente da PIAM - ha validato l'efficacia della citicolina in associazione alla terapia dopaminergica standard, con miglioramenti significativi documentati nei sintomi motori e non motori e nella qualità di vita dei pazienti.

Parallelamente, l’azienda si sta approcciando alle soluzioni di Digital Therapeutics (DTx), con interesse per applicazioni orientate al monitoraggio precoce e alla prevenzione del declino cognitivo, in una prospettiva di integrazione dei modelli di gestione della patologia.

“Per noi innovare nelle malattie rare significa intervenire sulla vita quotidiana delle persone”, commenta Andrea Maini, Presidente e Amministratore Delegato di PIAM Farmaceutici. “Ogni miglioramento nella formulazione, nell’aderenza terapeutica o nella gestione della terapia ha un impatto concreto sulla libertà e sulla qualità della vita. Trasformare l’eccezionale in quotidiano vuol dire questo: rendere sostenibile nel tempo ciò che la malattia rende complesso”.

PIAM Bruschettini

Making The Extraordinary, Everyday.